AGC Biologics生产新获批基因药物

西雅图2021年1月5日 /美通社/ -- 全球领先的生物制药合同开发和制造组织（CDMO）AGC Biologics是Libmeldy™的第一家制造商。Libmeldy™是Orchard Therapeutics的产品，最近获欧盟委员会（EC）批准用于符合条件的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）患者的一次性治疗。

EC已授予Libmeldy™（编码ARSA基因的自体CD34+细胞）完全（标准）市场授权。这种基于慢病毒载体的基因治疗药物在AGC Biologics的米兰工厂生产。Orchard Therapeutics已经着手在欧盟推出这种药物的准备工作，以支持AGC Biologics米兰工厂的商业规模药物生产。

“AGC Biologics非常高兴能与Orchard Therapeutics成功合作，共同实现了这个重要的里程碑。”AGC Biologics首席商务官Mark Womack说道，“我们是少数几家具有商业经验的细胞和基因治疗药物CDMO之一，我们为此感到非常自豪（Libmeldy™是我们生产的第三款商业产品）。我们期待与Orchard继续合作，为MLD患者提供这种改变生活的治疗药物。”

“从第一位患者接受治疗，一直到获得市场批准，我们非常荣幸地参与了这个产品的整个临床过程。作为慢病毒载体和药品生产商，我们为能够支持Orchard治疗这一毁灭性的疾病而感到自豪。”AGC Biologics米兰总经理Luca Alberici说道。

“欧盟委员会对Libmeldy的批准为患有MLD这种毁灭性疾病的儿童中符合治疗条件的孩子们开启了巨大的可能性。”Orchard首席执行官Bobby Gaspar博士说，“我们十分有幸能得到机会，将这项卓越创新带给欧盟境内符合条件的小患者，我们也相信，AGC Biologics作为合作伙伴将帮助我们实现这一目标。”

MLD是一种由ARSA基因中的突变引起的罕见神经退行性疾病。MLD有多种形式，但主要影响幼儿，病程进展和预期寿命因症状发作的年龄而异。Libmeldy™通过使用自灭活（SIN）慢病毒载体将ARSA基因的功能性副本插入到患者自身造血干细胞（HSC）的基因组，从而纠正MLD的遗传成因。这种药物在欧盟被批准用于符合以下条件的儿童患者：i）无疾病临床表现的晚婴型或幼儿型；或ii）具有疾病临床表现的幼儿型，但仍具有独立行走的能力，并且处于认知能力下降发生之前。Libmeldy™是获准用于符合条件的早发性MLD患者的首款治疗药物。