九天生物创新AAV眼科基因治疗药物获批开展临床研究

上海2022年12月19日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已获批开展临床研究。

SKG0106眼内注射溶液是一款在研的创新眼科基因治疗药物，由公司自主开发的新型腺相关病毒(AAV)衣壳和独创的抗新生血管生长的转基因组成，其作用机制是通过单次玻璃体腔注射将SKG0106递送至眼内，在转导视网膜细胞后表达抗新生血管生长基因产物，从而抑制与眼底新生血管相关的疾病的进展。公司拥有SKG0106眼内注射溶液包括衣壳及载体设计在内的多项全球专利。

在全面深入的临床前研究中，SKG0106显示出卓越的靶组织专一性、转导性和生物分布，以及抑制眼内新生血管生长具有高效性、持久疗效和良好安全性等特点。

经有关部门审查批准，北京协和医院眼科即将开展一项在新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性患者中评价单次玻璃体内注射 SKG0106 眼内注射溶液的安全性、初步疗效、免疫原性和药代动力学特征的开放、剂量递增临床研究。

目前，临床上采用抗VEGF药物治疗nAMD，需长期给药和频繁眼内注射，患者负担大且依从性差。通过单次玻璃体内给药并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的创新基因治疗药物，有望为应对这些挑战带来极具前景的新的治疗方式。