药明巨诺宣布倍诺达®针对复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的新适应症上市许可申请获 ...

上海2024年1月4日 /美通社/ -- 药明巨诺（港交所代码：2126），一家专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的独立的创新型生物科技公司，宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）用于治疗复发或难治套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者的新适应症上市许可申请（sBLA)。这是药明巨诺针对倍诺达®递交的第三项上市许可申请，并有望成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品。倍诺达®于2022年3月被NMPA授予治疗r/r MCL的突破性治疗药物认定，并于2023年12月获得优先审评资格。

MCL是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，异质性高，目前无治愈措施[1]。MCL患者以老年男性患者为主，诊断时多已处于晚期，预后较差[2]。虽近年来治疗方案有所发展，从传统化疗转变为新型靶向药物如布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）等，改善了部分r/r MCL患者的预后，但绝大多数患者仍会进展或复发，且治疗失败的患者总体生存期（OS）较短（6~10个月）[3]。因此，仍需开发安全、有效的新策略，以克服目前r/r MCL治疗的局限性。

本次新适应症上市申请是基于一项将倍诺达®用于治疗r/r MCL中国成人受试者的单臂、多中心、关键性临床研究的结果。这项在中国开展的2期单臂开放研究纳入了接受过靶向CD20抗体、蒽环类或苯达莫司汀、BTKi治疗后的r/r MCL受试者。受试者在清淋化疗后接受了100×106 CAR+T细胞。截至2023年10月25日，已完成59例受试者的回输，基于56例可进行疗效评估的受试者，瑞基奥仑赛展现了良好的临床反应，实现了较高的ORR和CRR（3个月的最佳ORR为81.36%，3个月的最佳CRR为66.10%），重度（≥3级）的细胞因子释放综合征（CRS）发生率为6.8%，重度（≥3级）神经毒性（NT）的发生率为6.8%。

药明巨诺首席医学官Mark J. Gilbert博士表示：“我们很高兴有一款产品能够对这种疾病产生有意义的疗效，近七成复发或难治性套细胞淋巴瘤受试者经瑞基奥仑赛治疗后获得完全缓解，安全性数据表明，该治疗总体上耐受性良好，倍诺达®有望成为中国第一款用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的商业化CAR-T细胞产品。”

参考文献
[1]. 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组, 中国抗淋巴瘤联盟. 套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国专家共识(2016年版)[J]. 中华血液学杂志, 2016, 37(9):735-741.
[2]. Herrmann A, Hoster E, Zwingers T, et al. Improvement of Overall Survival in Advanced Stage Mantle Cell Lymphoma[J]. Journal of Clinical Oncology, 2009, 27(4):511-518.
[3]. Burkart M, Karmali R. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma: Beyond BTK Inhibitors. J Pers Med. 2022 Mar 1;12(3):376.