锐正基因研发 | 中国首个进入人体临床试验的LNP载体-体内基因编辑产品ART001最新临床 ...

苏州2024年1月22日 /美通社/ -- 美国西部时间2024年1月24日-26日，世界精准医疗大会（The Precision Medicine World Conference，PMWC）将在美国科技胜地硅谷召开。PMWC旨在吸引全球顶尖的研究人员、医疗专业人士以及医疗健康和生物技术领域的创新者，通过展示最前沿的技术和临床数据来促进交流合作。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官 王永忠博士

锐正基因（苏州）有限公司创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士将在此次会议作题为“针对ATTR的潜在同类最佳体内基因编辑产品”的报告，并发布锐正基因开发的中国首个进入人体临床试验的LNP载体-体内基因编辑药物ART001最新临床数据。

以LNP为载体的体内基因编辑是全球药物研发最前沿的技术领域之一。目前在全球范围内，也只有三家公司取得了人体临床数据，除了锐正基因之外，另外两家均在美国。

锐正基因针对ATTR的产品ART001于2023年中在中国率先进入了IIT人体临床试验，给药四周即可将TTR降低90%以上，安全性良好，无脱靶编辑，也无输液相关反应，显示ART001的总体安全和有效性数据处于体内基因编辑领域的行业领先水平。