FDA接受VCTE （ FibroScan ® ）认证LSM为MASH临床试验首个非侵入性替代终点的意 ...

这一里程碑为FibroScan ^® 最终取代MASH药物开发中患者入组和治疗反应评估的肝脏活检开辟了道路

马萨诸塞州韦斯特伯勒2025年9月9日 /美通社/ -- 无创肝脏诊断领域的领导者  Echosens 宣布，美国食品药品管理局（ FDA ）药物评估和研究中心（ CDER ）新药办公室已接受该公司关于通过振动控制瞬态弹性成像（ FibroScan ^® ）进行肝硬度测量的意向书，作为代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（ MASH ）临床试验中合理可能的替代终点。

这是FDA首次接受非侵入性测试作为MASH药物开发的合理可能替代终点， MASH是一种可导致肝硬化、肝癌、移植或死亡的进行性、晚期脂肪性肝病。 在FDA发布的一份通信中， CDER肝病学和营养部主任Frank Anania医学博士表示： “该提案代表了在MASH药物开发中采用非侵入性测试的重要一步。”

如意向书所述， VCTE （ FibroScan ^® ）的LSM可以预测MASH患者的全因死亡率或肝脏相关事件的风险。 接受意向书为FibroScan ^® 开辟了一条道路，最终取代肝活检作为为加速批准成人非肝硬化MASH药物而设计的试验的中期分析的主要终点。

用FibroScan ^® 取代目前用于招募患者和监测治疗反应的重复肝脏活检，将减轻患者的重大负担。 FibroScan ^® 检查只需几分钟，无痛，并全面评估肝脏，提供肝脏健康的全貌，可以根据需要经常重复。

弗吉尼亚联邦大学内科医学院Stravitz-Sanyal肝病与代谢健康研究所教授兼主任、医学博士Arun Sanyal说： “接受这份意向书是一个重要的里程碑，建立在多年的临床研究和出版物的基础上，以及该领域众多利益相关者不懈努力的基础上，对该领域具有重大影响，预计将加速药物开发，并易于转化为临床实践。”

FibroScan无与伦比的临床验证及其在肝脏药物开发的关键药物试验中的使用，特别是针对MASH ，推动了FDA对意向书的前所未有的接受。 作为全球公认的领先的肝脏健康非侵入性解决方案， FibroScan ^® 得到了5,600多份同行评审出版物的支持，其中包括关键出版物（ Gawrieh等人， 肝病学杂志 ， 2024 ， Lin等人， JAMA ， 2024 和 Mózes等人。， Lancet Gastroenterol Hepatol, 2023 ） ，表明VCTE引起的LSM变化与肝脏相关结局相关。 此外， FibroScan ^® 已经是所有进行MASH试验的关键制药公司和生物技术公司的参考点非侵入性测试。 Echosens向FDA提交的文件包括礼来、勃林格殷格翰和诺和诺德的正式支持信。

对于制药公司而言，接受FibroScan ^® 作为合理可能的替代终点，将有可能通过改善试验招募和患者保留来改变MASH的药物开发。 这一里程碑可以加速新疗法的发展，同时帮助研究人员设计更安全、更具代表性、更高效的试验。 纽卡斯尔大学医学院副校长Quentin Anstee教授表示： “FDA接受此意向书是最终采用非侵入性测试作为MASH临床试验中合理可能的替代终点的关键第一步。 这向所有制药赞助商发出了一个明确的信号，即在其正在进行或未来的MASH临床试验中收集强大的非侵入性生物标志物数据。”

除了所有重要指南中对FibroScan ^® 的现有建议及其在付款人政策中的首选位置之外， FDA接受此意向书进一步加强了FibroScan ^® 作为参考无创测试的地位，以处方和监测MASH治疗-包括已经批准和未来的治疗。 这一里程碑也凸显了Echosens的领导地位和持续创新，该公司最近在最新一代FibroScan ^® 设备中采用引导式VCTE技术，提高了效率、自动化和标准化，使所有医疗保健提供者的肝脏扫描无缝衔接。